Vedci najprv odstránili vírus HIV z ľudskej DNA

HIV-1 je húževnatý vírus, ktorý permanentne vkladá svoj genóm do DNA obete a stáva sa takmer nevyliečiteľným.

Pacienti, ktorí tento patogén zachytili, sú nútení počas celého života kontrolovať rozmnožovanie tohto vírusu pomocou liečby drogami. Zdá sa však, že tím výskumníkov na Temple University School of Medicine vyvinul spôsob extrakcie integrovaných génov HIV-1 z kultivovaných ľudských buniek..

"Toto je dôležitý krok k vynájdeniu lieku, ktorý bude navždy eliminovať AIDS," povedal Kamel Khalili, ktorý viedol výskum. "Je to vzrušujúci objav, ale samotný liek ešte nie je pripravený - dostali sme len dôkazy, že ideme správnym smerom.".

V priebehu výskumu Khalili a jeho kolegovia vytvorili molekulárne nástroje na odstránenie HIV-1 provírusovej DNA. Kombinácia enzýmu upravujúceho DNA (nukleáza) a vlákna tzv. Vodiacej RNA (GuideRNA) sledovala a extrahovala vírusový genóm. Potom bola opravená genetická bunka: voľné konce boli spájkované bunkovým obranným mechanizmom a výsledkom bola bunka bez vírusu..
Aby sa zabránilo riziku náhodného naviazania vodiacej RNA na akúkoľvek inú časť genómu pacienta, výskumníci vytvorili nukleotidové sekvencie, ktoré sa nevyskytujú v žiadnej kódujúcej sekvencii ľudskej DNA. Tým sa predchádza poškodeniu „normálnej“ bunkovej DNA..

Proces úpravy bol úspešný v niekoľkých typoch buniek, ktoré môžu obsahovať HIV-1, vrátane mikroglie, makrofágov a T-lymfocytov. Toto sú hlavné typy buniek infikovaných HIV-1, takže sú najdôležitejšími cieľmi tejto technológie..

„HIV-1 nie je nikdy očistený imunitným systémom a liečba ochorenia je možná len odstránením vírusu,“ vysvetľuje Khalili. "Rovnakú techniku ​​možno použiť aj na boj proti mnohým iným neporušiteľným vírusom.".

Štúdie ukázali, že podobné molekulárne nástroje možno použiť aj ako terapeutickú vakcínu: bunky vyzbrojené kombináciami nukleázy a vedúcej RNA sú nepriepustné pre infekcie HIV..
Khalili však varuje: predtým, ako bude táto technika dostupná pacientom, budú musieť vedci prekonať množstvo významných problémov. Napríklad by mal byť vyvinutý spôsob podávania terapeutického činidla do každej infikovanej bunky. Okrem toho je HIV-1 náchylný na mutácie, čo znamená, že liečba musí byť individualizovaná pre jedinečné vírusové sekvencie každého pacienta..

Na celom svete je v súčasnosti infikovaných viac ako 33 miliónov ľudí HIV. Hoci vysoko aktívna antiretrovírusová terapia (HAART) za posledných 15 rokov vám umožňuje sledovať stav osoby v rozvinutých krajinách sveta, vyžaduje sa nepretržitá liečba. Okrem toho samotná choroba má veľmi negatívny vplyv na zdravie, a to aj napriek liečbe. Pacienti často trpia rôznymi chorobami, vrátane kardiomyopatie (oslabenie srdcového svalu), ochorení kostí, obličiek a neurokognitívnych porúch. Tieto problémy často zhoršuje toxicita liekov určených na kontrolu vírusu..
Vedecký článok Khaliliho vyšiel v zborníku Národnej akadémie vied..